Therapiegebiete
Spinale Muskelatrophie
Spinale Muskelatrophie (SMA)
Von SMA sind Personen über eine Reihe von Altersgruppen hinweg betroffen – von Säuglingen und Kindern bis hin zu Jugendlichen und Erwachsenen – mit unterschiedlichen Schweregraden. Neugeborene und Säuglinge können eine frühkindliche SMA entwickeln. Das ist die schwerwiegendste Form der Krankheit, die zu Lähmungen führen und verhindern kann, dass Säuglinge Grundfunktionen der Lebenserhaltung durchführen können, z. B. Schlucken oder den Kopf aufrecht halten. Die später einsetzende SMA ist häufiger bei Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen zu beobachten. Dabei kann es zu einer erheblichen Muskelschwäche und Lähmung kommen, wobei Betroffene z. B. nicht mehr stehen oder selbstständig laufen können.
Unser Ansatz
Früher hatten Patient*innen mit SMA und ihre Familien keine Behandlungsmöglichkeiten. Das änderte sich im Dezember 2016, als die US-amerikanische Behörde für Lebens- und Arzneimittel (Food and Drug Administration, FDA) Biogen die Zulassung für die erste Therapie zur Behandlung von SMA erteilte. Seitdem wurde die Therapie in mehr als 60 Ländern – einschliesslich in der EU 2017 - zugelassen und hat bis heute Tausenden von Patient*innen weltweit geholfen.
Innovative Forschung
Biogen setzt sich konsequent für die SMA-Gemeinschaft ein und wir werden Spitzenforschung auch weiter vorantreiben, um die unerfüllten Bedürfnisse zu decken und die klinischen Ergebnisse für Menschen mit SMA zu verbessern.
Biogen arbeitet mit Ionis Pharmaceuticals zusammen, um neue therapeutische Möglichkeiten zu finden, insbesondere neue Kandidaten für Antisense-Oligonukleotide (ASO).
Außerdem setzen wir unsere Erkenntnisse zu SMA auch dazu ein, um potenzielle therapeutische Möglichkeiten und Lösungen bei anderen neuromuskulären Indikationen mit hohem ungedecktem Bedarf zu fördern.
Unsere Stories
Wie eine SMA-Diagnose jahrelang unbeantwortete Fragen löste
Ihr ganzes Leben lang hatte Marci mit einfachen körperlichen Aufgaben zu kämpfen. Doch als sie im Alter von 51 Jahren die Diagnose SMA erhielt, verstand sie endlich die Ursache für ihre Muskelschwäche. SMA ist zwar eine fortschreitende Krankheit, doch neue Innovationen geben Patienten wie Marci Grund zur Hoffnung und eine Chance auf bessere Ergebnisse.
Zahlen und Fakten
1 von 40 – 50
Ungefähr 1 von 40 bis 50 Menschen weltweit sind Träger des Gens, das SMA verursacht.1
1 von 10.000
Schätzungsweise eins von 10.000 Neugeborenen ist davon betroffen.2
Ca. 2 Jahre
betrug die durchschnittlliche Lebenserwartung von unbehandelten Säuglingen.3
Ressourcen
Hier finden Sie Informationen über die spinale Muskelatrophie und ihre Symptome, erhalten Einblicke in die Betreuungsmöglichkeiten und die Meinung von erfahrenen betreuenden Personen und medizinischem Fachpersonal zu Themen wie Ernährung bis hin zu Hilfsmitteln. Wir hoffen, dass wir mit Together in SMA aufschlussreiche Einblicke in die Betreuung von Menschen mit spinaler Muskelatrophie geben und Betroffenen einen hilfreichen Leitfaden für Gespräche mit ihrem Arzt oder Ärztin zur Hand geben können.
- Keinath MC, Prior DE, Prior TW. Spinale Muskelatrophie. Mutations, Testing, and Clinical Relevance. Appl Clin Genet. 25. Januar 2021;14:11–25. DOI: 10.2147/TACG.S239603.
- Mazzone E. S., et al. Revised upper limb module for spinal muscular atrophy: Development of a new module. Muscle Nerve. Juni 2017;55(6):869 – 874. DOI: 10.1002/mus.25430. EPUB: 6. Februar 2017
- J Pediatr., et al. Vascular Perfusion Abnormalities in Infants with Spinal Muscular Atrophy. August 2009; 155(2): 292–294.
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